Les données en vie réelle (ou RWD : Real-World Data) proviennent des informations issues de la pratique courante, c’est-à-dire des soins réalisés en routine (en dehors des essais contrôlés randomisés).⁽¹⁾ Ces données anonymisées peuvent être extraites des dossiers médicaux des patients, de bases de données administratives, de registres ou de cohortes, etc.⁽²⁾ Les études en vie réelle (ou RWE : Real-World Evidence) permettent d’évaluer l’utilisation, l’efficacité et la tolérance d’un traitement, ainsi que ses enjeux médico-économiques dans la pratique de tous les jours et sur du long terme.^(1,2)

 Les essais cliniques contrôlés randomisés restent la référence pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’un nouveau traitement.⁽²⁾ Ces études répondent à une méthodologie rigoureuse nécessaire à l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché. Les patients sont sélectionnés selon des critères d’éligibilité stricts (ou critères d’inclusion) et affectés de manière aléatoire dans le groupe qui recevra le traitement expérimental ou dans le groupe comparateur (ou randomisation). Ni l’investigateur ni le patient sont informés de cette attribution (étude en aveugle).^(1,2)
 

Bien que ces études soient indispensables, la rigueur du schéma expérimental, le nombre réduit de patients ou encore la durée limitée des études peuvent conduire à des conditions parfois éloignées de la pratique clinique et limiter la transposabilité des résultats à la pratique courante.^{(1,2)
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Les études en vie réelle constituent donc un complément précieux aux essais contrôlés randomisés.^(1,2) Elles permettent d’analyser une population plus large et prennent en considération de multiples variables telles que l’histoire du patient, les comédications ou comorbidités ou encore ses préférences en termes de traitement.⁽²⁾ Moins coûteuses que les essais contrôlés randomisés, elles peuvent mettre en évidence des effets indésirables à long-terme ou étudier d’autres critères d’évaluation tels que la qualité de vie.^(1,2) Les études en vie réelle reflètent donc a priori la pratique courante du praticien.

Figure 1 : Principaux avantages des essais contrôlés randomisés et des études en vie réelle

Figure 2 : Principales limites des essais contrôlés randomisés et des études en vie réelle

La principale limite des études en vie réelle repose sur la qualité et l’hétérogénéité des données collectées. Plusieurs méthodes ont été développées pour réduire les biais susceptibles d'affecter l’interprétation des résultats de ces études. Une analyse plus rigoureuse des informations garantira l'intégrité, la normalisation et la généralisation des résultats.⁽²⁾

Les études en vie réelle permettent de s’assurer que les traitements proposés aux patients apportent réellement les bénéfices attendus, mais pas uniquement… Les autorités de santé, la FDA aux Etats-Unis et l’EMA en Europe, étudient la place et l’utilité de ces études à tous les stades du processus de développement des médicaments. Avant la mise sur le marché, ces études permettent par exemple d’identifier les patients non pris en charge par les traitements existants. Moins longues et moins coûteuses, elles ont le potentiel d’accélérer le développement de nouvelles thérapies mais aussi d’évaluer des indications supplémentaires pour les traitements déjà approuvés, permettant une meilleure prise en charge des patients.^(3,4,5) Ces études participent également à optimiser les dépenses du système de santé apportant une aide à la décision pour une meilleure répartition des ressources.^(2,5) La forte croissance du nombre des études en vie réelle a d’ores et déjà permis de générer plus de données, d’identifier des besoins médicaux non satisfaits et d’aider les cliniciens dans leur stratégie thérapeutique.⁽²⁾

Les données en vie réelle permettent de générer des preuves complémentaires à celles obtenues avec les essais cliniques contrôlés, et d’aider ainsi les acteurs clés du parcours de soins aux prises de décision.